骨髓移植是重型再生障碍性贫血儿童的首选治疗..

对于最初的免疫抑制治疗无效或复发的病人，研究者推荐应用供体的骨髓移植作为抢救性治疗的手段。日本名古屋大学医学院的Dr.Seiji Kojima与其同事分析了100例年龄小于17岁的获得性再障应用免疫抑制治疗（IST）或骨髓移植治疗（BMT）对生存的影响。所有的移植物均为HLA相合的家庭供者提供。

估计BMT组10年的生存率为97％，IST组为55％。BMT组10年无病生存率（FFS）为97％，而IST组只有40％，后者包括11例对IST无效的病人。有7例接受IST的病人进展为骨髓增生异常综合征，估计这个综合征10年的累积患病率为20％，进行亚组分析，接受抗淋巴细胞球蛋白/环孢素A联合治疗的IST病人和未接受治疗者IST病人FFS率无显著差异。

目前的这项研究证实了其他的研究结果，即接受HLA相合的家庭供者的骨髓移植者有极好的生存和很低的死亡率。然而，目前的研究中接受IST者的疗效比最近发表的其他研究结果差。

作者提出：“随着环孢素A和生长因子在再障治疗中的广泛应用，需要做进一步的研究评估接受这些药物治疗的病人骨髓增生异常综合征和急性髓样细胞性白血病的发生率，明确发生继发肿瘤的危险因素。”

按照生存和对输血的依赖，过去的研究已经证实BMT治疗优于IST，近来的一些研究报告显示这些治疗方案的疗效相当。Kojima研究小组称：“我们的研究清楚地显示了开始即进行BMT的显著优点”