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FDA批准苯乙酸钠+苯甲酸钠复方制剂治疗UCD相关的高氨血症

Medicis制药公司日前宣布,FDA批准10%苯乙酸钠+10%苯甲酸钠的复方制剂(sodium phenylacetate+sodium benzoate,Ammonul)用于辅助治疗急性高氨血症及尿素循环酶缺乏的相关脑病。

尿素循环障碍(Urea Cycle Disorder,UCD)是遗传的先天代谢缺陷疾病。因缺乏尿素循环酶致使UCD患者的生命受到高氨血症等疾病的威胁。

本品为静脉注射剂,作为医院急救药品用于高氨血症危相期患者。本品可直接清除血浆中的氨,且不依赖于缺陷的尿素循环。FDA已授予本品罕用药地位,本品用于UCD患者享有7年的市场独占权。已报道的sodium henylacetate及苯甲酸钠的不良反应少见,主要包括呕吐、高血糖症、低钾血症、惊厥和精神损害。

苯丁酸钠(sodium phenylbutyrate,Buphenyl)是另一种用于治疗UCD的药物,也是FDA唯一批准用于UCD患者维持治疗的药物,其片剂或散剂按日服用,其作用机制与本品相同。(转摘自“中国医药图书馆”)

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